Phát hiện cơ chế tổng hợp RNA có thể can thiệp trị nhiều bệnh ở người

PGS Nguyễn Tuấn Anh (hàng đầu, thứ ba từ trái sang) cùng đội ngũ nghiên cứu Việt tại phòng thí nghiệm của HKUST. Ảnh: Nhóm nghiên cứu

Nghiên cứu được các nhà khoa học Việt tại đại học Khoa học và công nghệ Hong Kong (HKUST) thực hiện, đạt bước tiến quan trọng trong lĩnh vực sinh học phân tử khi tìm ra cơ chế phi cổ điển của phức hợp vi xử lý (Microprocessor) trong quá trình tổng hợp vi sợi RNA (miRNA). Đây là cơ chế sinh học phân tử mới của phức hợp vi xử lý trong tổng hợp vi sợi RNA, chưa từng được phát hiện trước đây.

Phát hiện mở ra khả năng phát triển và ứng dụng các phương pháp can thiệp như liệu pháp gene và điều trị các bệnh liên quan đến vi sợi RNA gồm ung thư, bệnh tim mạch và rối loạn thần kinh. Công trình đã đăng trên tạp chí Molecular Cell đầu tháng 6.

PGS Nguyễn Tuấn Anh, trưởng nhóm nghiên cứu, cho biết vi sợi RNA là các phân tử nhỏ đóng vai trò quan trọng trong việc điều hòa biểu hiện của gene. Sự sai lệch trong vi sợi RNA có thể gây ra nhiều bệnh trên người. Suốt 20 năm qua các nhà khoa học đã tìm cách giải đáp, nhưng chỉ được một phần.

Trong nghiên cứu này, nhóm đã ứng dụng công nghệ giải trình tự DNA thế hệ mới để thu thập hàng tỷ chuỗi trình tự. Sau đó ứng dụng các mô hình toán học và sử dụng phương pháp tin sinh học khác nhau để tìm ra mô hình sinh học phù hợp nhất.

Kết quả, phát hiện ra một cơ chế sinh học phân tử mới của phức hợp vi xử lý trong tổng hợp vi sợi RNA có thể mở ra cơ hội phát triển các liệu pháp can thiệp, như liệu pháp gene, ứng dụng điều trị các bệnh liên quan đến vi sợi RNA, như ung thư và bệnh tim mạch. "Các công ty dược phẩm và công nghệ sinh học cũng có thể áp dụng kết quả của nghiên cứu này để tìm kiếm các mục tiêu thuốc mới và phát triển liệu pháp mới cho các bệnh liên quan đến vi-sợi RNA", PGS Tuấn Anh cho hay.

Giáo sư Ting Xie, trưởng khoa Khoa học sự sống, Đại học Khoa học và công nghệ Hong Kong, nhận định công trình của PGS Tuấn Anh và cộng sự đã giải quyết một trong những vấn đề nan giải và quan trọng nhất trong lĩnh vực sinh học vi sợi RNA. Hỏng hóc trong quá trình sinh tổng hợp vi sợi RNA có thể dẫn đến các rối loạn trong chuyển hóa tế bào và các bệnh lý khác nhau. "Việc phát hiện ra cơ chế sinh tổng hợp vi sợi RNA phi chuẩn không chỉ mang đến cái nhìn mới về cơ chế của quá trình sinh tổng hợp vi sợi RNA mà còn mở đường cho việc điều hòa vi sợi RNA để điều trị nhiều bệnh ở người", Giáo sư Ting Xie nói.

Nhóm nghiên cứu sẽ tiếp tục dựa vào phát kiến này để thiết kế những tiền chất vi sợi RNA nhân tạo, dùng trong công nghệ điều hòa gene. "Tức là các tiền chất này khi đưa vào trong tế bào, nó sẽ sản sinh ra một vi sợi RNA mình thiết kế, giúp tăng hay giảm (điều hòa) biểu hiện của một gene đích mà mình nhắm tới", PGS Tuấn Anh nói.

PGS Tuấn Anh cho biết, các thành viên nhóm trước khi sang nước ngoài từng học tại Trường Đại học Khoa học Tự nhiên, Đại học Quốc gia Hà Nội, Đại học Dược Hà Nội.

Theo vnexpress.net